Публикувано съобщение за пресата: 17.1.2019
Прес съобщение за изтегляне ТУК
Piešťany, Ливърпул, Кеймбридж, 17.1.2019 - Тези дни, след шест години сложни клинични изпитвания на лекарството нитизинон при пациенти с алкаптонурия, пациентската част от изследването завършва на Национален институт по ревматични заболявания в Piešťany. Окончателните резултати от проучването ще бъдат известни след приключване на всички анализи в средата на 2019 г. и заявление за регистрация на нитизинон за лечение на алкаптонурия ще бъде подадено до Европейската агенция по лекарствата (EMA). Ако бъде одобрено, употребата на нитизинон ще бъде основна повратна точка в лечението на това нелечимо досега заболяване.
Клиничното изпитване в рамките на проекта DevelopAKUre започна през 2013 г. в проучването СОНИЯ1, които търсят подходящата доза от лекарството и по-късно продължават в четиригодишното проучване СОНИЯ2. Проучването SONIA2 е проведено в три центъра в Европа, в Кралския Ливърпул и Университетската болница Бродгрийн в Ливърпул, Париж Nelad - Enfants Malades в Париж и Националния институт по ревматични заболявания в Piešťany. В допълнение към словашки пациенти, пациенти от Полша, Унгария, Холандия, Германия, Австрия и Йордания.
АКУ се причинява от генетично заболяване, което води до постепенно намаляване на силата и типичното почерняване на костите и хрущялите. Следователно заболяването се нарича още заболяване на черните кости. Друго работно място от Словакия и член на консорциума DevelopAKUre: Отделът по човешка генетика на Биомедицинския център на Словашката академия на науките беше посветен на генетиката на алаптонптона в рамките на проекта. Клиничните изпитвания са изследвали дали нитизинонът спира прогресирането на заболяване, което е причинило изключително болезнено разпадане на ставите и увреждане на сърцето, белите дробове и други органи през годините.
"Проучванията SONIA1 и SONIA2 са най-изчерпателните клинични изпитвания до момента в Националния институт за ревматични заболявания. Екипът ни трябваше да преодолее редица проблеми като първоначално ниско желание на пациентите да участват в проучването, сложен протокол за преглед и много логистични проблеми за пациенти от чужбина. " представя док. MUDr. Ричард Имрих, д-р, координатор на центъра в Пиещани и генерален директор на института.
Д-р Ник Сиро, Председателят и изпълнителен директор на британската организация на пациентите AKU Society казва: „Работата на словашкия екип беше отлична. Без тях никога нямаше да успеем да доведем процеса до успешен край. Двете ми деца страдат от алкаптонурия и съм изключително благодарен за цялата работа, която свърших за разработване на лечението на това заболяване. "
По повод края на клиничното изпитване се организира Националният институт по ревматични заболявания, съвместно с Лигата срещу ревматизма и наскоро създадения от него клуб „Черна кост“ за пациенти с алкаптонурия семинар, насочен към запознаване с най-новите научни знания за причините и лечението на това заболяване и по-нататъшни стъпки за одобрение. Чрез семинара целият екип иска да благодари на пациентите за участие в толкова взискателно проучване, въпреки че половината от тях не са получили лекарството като контролна група. Без това не би било възможно да се получат данни за ефикасността и безопасността на нитизинон, необходими за разрешението за пускане на пазара на лекарствен продукт за лечение на алкаптонурия.
Край на съобщението за пресата
Контакт:
Национален институт по ревматични заболявания Piešťany, Nábrežie I. Krasku 4, 921 12 Piešťany, телефон: +421 33 79 69 103, имейл: [email protected]
Лига срещу ревматизъм в Словакия е модерна асоциация на пациенти с национални операции. Той има 15 местни клона и 3 специализирани клуба. Клубът на черните кости е основан през 2018 г. за по-младото поколение ревматисти и деца Klub Kĺbik, за пациенти с лупус Klub Motýlik и за пациенти с алкаптонурия. Основните цели са да се помогне на пациенти с ревматични заболявания, да се популяризира здравословният начин на живот, да се помогне на членовете на семейството и приятелите, да се информират за възможностите на съвременната диагностика и лечение и да се работи в областта на превенцията на здравните и социални последици от ревматичните заболявания .
Клубът на черните кости в момента е в процес на набиране на членове, което е много предизвикателство при тази рядка и все още не системно нерегистрирана група пациенти. Амбицията на активистите на клуба, повечето от които са диагностицирани с алкаптонурия, е да уведомят широката общественост, че пациентите и носителите на съответния нарушен ген са навсякъде между нас и че болестта може да се срещне от всеки. Клубът иска да асоциира пациенти, които са самотни с диагнозата си, той иска да бъде ръководство за всички пациенти с алкаптонурия в Словакия по пътя към ефективно лечение, което те заслужават, както и други групи пациенти с редки заболявания. KČK иска да бъде част от нарастващия европейски глас за правата на хората, страдащи от едно от редките заболявания.
DevelopAKUre е изследователски проект, финансиран от Седмата рамкова програма на ЕС.
Клиничните изпитвания SONIA1 и SONIA2 са част от проекта DevelopAKUre.