Пациентите с МВ, лекувани с Orkambi (Lumakaftor/Ivakaftor), имат значително по-малко натрупване на чернодробни мазнини - състояние, известно като стеатоза - затлъстяване на черния дроб - което често се свързва с МВ. Проучването -Lumakaftor/Ivakaftor е публикувано в The World Journal of Hepatology.
Пациентите с CF могат да страдат от свързано с CF чернодробно заболяване (CFLD) и свързано с CF диабет (CFRD).
Най-често срещаната форма на CFLD е т.нар Чернодробна стеатоза - натрупването на мазнини в черния дроб, което може да доведе до увреждане на черния дроб. Среща се при до 60% от пациентите с МВ и може да прогресира до цироза, състояние, което обикновено изисква чернодробна трансплантация.
CFRD (свързан с CF диабет) се среща при приблизително 20% от подрастващите с CF и до 50% от възрастните. Характеризира се с ниско съдържание на инсулин или дефицит на инсулин. Има разлика, не се произвежда инсулин, както при диабет тип 1, или инсулинова резистентност, която се наблюдава при пациенти с диабет тип 2. Пациентите, които имат мутация F508del, могат да бъдат лекувани с Orkambi. Таблетната форма е разработена от Vertex Pharmaceuticals. Лечението започва от 2 години и нагоре.
Orkambi, модулатор на гена CFTR, е комбинация от 2 компонента - Lumacaftor, който увеличава броя на хлоридните канали, и Ivacaftor, известен на пазара като Kalydeko, и помага на повредените канали да функционират по-добре.
CFTR модулаторите, като Orkambi, подобриха белодробната функция на пациентите с МВ, което доведе до по-малко хоспитализации и по-рядка нужда от антибиотици. Към днешна дата нито едно проучване не е показало ефект на модулаторите върху стеатозата.
Екип от изследователи от университета Case Western Reserve в Охайо реши да изследва разпространението на чернодробната стеатоза сред пациентите с МВ, както тези, които са на лечение с Orkambi, така и тези, които не получават Orkambi. Екипът също така разгледа връзката между свързания с CF диабет (CFRD) и чернодробната стеатоза, тъй като тя е тясно свързана със затлъстяването и диабета тип 2 при пациенти, които нямат CF.
В проучването са участвали 20 пациенти на възраст от 11 до 39 години. 12 от тях са имали CFRD, свързана с CF, а 8 пациенти са имали нормални нива на захар. 7 пациенти от CFRD са лекувани с Orkambi, както и 2 пациенти без CFRD.
Обемът на чернодробните мазнини се измерва чрез MRI магнитно-резонансна плътност (PDFF). PDFF над 5% е оценен като клинична чернодробна стеатоза.
Резултатите от изследването показват, че PDFF варира от 0% до 21%. 6 пациенти в проучването (30%) са имали чернодробна стеатоза.
Всички 9 пациенти, лекувани с Orkambi, са имали много по-ниски стойности на PDFF, вариращи от 0% до 6,4%, със средно 2%, в сравнение с тези пациенти, които не са лекувани с модулатори. Пациентите, които не са били лекувани с Orkambi, са средно 4,1%, вариращи от 2,7% до 21%.
По отношение на потенциалната връзка между свързания с CF диабет (CFRD) и чернодробната стеатоза, резултатите показват, че пациентите с CFRD имат по-ниски измерени стойности на PDFF в сравнение с пациенти без диабет. Въпреки че разликата не беше статистически значима, можем да кажем, че няма връзка между CFRD и чернодробната стеатоза.
Заключение: Изследването показа силна връзка между употребата на лумакафтори и ивакафтори (Orkambi) и намаляването на чернодробната стеатоза при.