известно

Приблизително 3,5 милиона американци страдат от разстройство от аутистичния спектър (ASD). Всеки от тях харчи 2,4 милиона долара за разходи за лечение през целия си живот.

Следователно учените правят всичко възможно, за да намерят лечение или лечение, което би било полезно. Изследването на Robert Naviaux се стреми да намери отговори как и дали симптомите на аутизма могат да бъдат обърнати.

Според американските центрове за контрол и превенция на заболяванията 1 на 68 деца страда от разстройство от аутистичния спектър. Статистиката твърди, че ASD засяга момчетата 4 пъти по-често от момичетата.

Д-р Уенди Робъртс, медицински директор на Интегрирани служби за аутизъм и невроразвитие, казва, че понастоящем няма нито едно одобрено лекарство, което да лекува основните симптоми на аутизъм.

„Обикновено използваме същите лекарства, които се използват за лечение на разстройства като тревожност или невнимание, така че ако успеем да намерим лекарство, което да помогне на голям брой деца и младежи с аутизъм, би било невероятно.“

Професор по медицина, педиатрия и патология в американското училище по медицина в Сан Диего намекна за лекарство, което може да помогне на децата с АСД.

Робърт Naviaux изучава сурамин и ASD

Робърт Навио, доктор по медицина, съдиректор на Центъра за митохондриални и метаболитни заболявания към Медицинския факултет на Университета в Сан Диего, проведе проучване през 2017 г. с колеги, за да тества 100-годишно лекарство при деца с ASD сурамин.

Това проучване започна като двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване за безопасност при 10 момчета с ASD на възраст от 5 до 14 години.

Половината от тях са получили една инфузия на сурамин, лекарство, което е разработено още през 1916 г. за лечение на сънна болест и онхоцеркоза (речна слепота - паразитно заболяване, разпространявано например от космените фоликули в Африка). Останалите 5 момчета получиха плацебо.

Деца с ASD произнасят първите изречения след вливането на сурамин

Констатациите в това изследване бяха забележителни. И петте момчета, които са получили инфузия на сурамин, показват подобрение в езиков и социален план, в ограничено и повтарящо се поведение и способност да се справят с проблемни ситуации.

Конкретен напредък се наблюдава по-специално при две от 5-те деца, получили инфузия на сурамин.

Naviaux каза: „В проучването имахме 4 деца, които не говореха, две бяха на 6 години и две на 14 години. 6-годишните и 14-годишните, които получиха сурамин, казаха първите изречения в живота си в рамките на една седмица след инфузията. Това не се случи при нито едно от децата, получили плацебо. "

Тази констатация беше отбелязана от родителите на децата, които трябваше да регистрират всички симптоми на симптоми, които да продължат поне една седмица по време на 6-седмичната CGI.

В допълнение към произнасянето на първите си изречения, състоянието на 14-годишното момче се подобри значително след прилагането на сурамин. Един от родителите каза: „В рамките на един час след инфузията той започна да осъществява по-чести зрителни контакти с лекаря и медицинските сестри в стаята.

Понякога изглеждаше по-спокоен, друг път проявяваше повече емоции. Той прояви интерес да играе на криеница с 16-годишния си брат.

Никога подобно не се е случвало и не сме виждали такива промени в вербалната комуникация, социалното взаимодействие и интереса към лечението със сурамин. Синът ни постигна три години напредък за шест седмици. "

За съжаление ефектите на сурамин са били само временни. Наблюдаваното подобрение в когнитивните функции и поведение с изтичането на дозата сурамин изчезва. За началото на тестването обаче това беше забележителен резултат и доказателство, че сураминът може да функционира на някакво ниво.

Какво е разстройство от аутистичния спектър (ASD)?

Разстройството от аутистичния спектър се характеризира с редица нарушения в развитието, като комуникационни и езикови затруднения, повтарящо се поведение и неспособност за социализация.

Започва в детството и продължава до юношеството и зрелостта със симптоми, появяващи се през първите 5 години от живота.

Нивото на интелектуална функционалност е изключително разнообразно, от дълбоки щети до над-стандартни нива. ASD може да бъде придружен от други симптоми като епилепсия, депресия, тревожност и разстройство с хиперактивност с дефицит на вниманието (ADHD).

Честотата на аутизма при децата в САЩ се е увеличила драстично от 2000 г. насам на 1 на 150 деца на 1 на 68 деца. Според Световната здравна организация (СЗО) възможните обяснения са по-добра информация, разширяване на диагностичните критерии, по-добри диагностични инструменти и по-последователно докладване на заболяването.

Какво означава този резултат за семействата, засегнати от аутизъм?

Изследването на Naviaux е проведено върху малка извадка и е от съществено значение сураминът да бъде тестван в по-голяма степен и при по-разнообразна група хора с ASD, за да се потвърдят ефектите му от предишни изследвания.

Naviaux подчертава, че резултатите от проучването може да са погрешни, тъй като тестовата проба е била изключително малка или както той казва, може би „тя навлиза в ренесанса на разработването на лекарства - дори лекарство като сурамин може да предложи някаква надежда за подобряване на бъдещия живот на много деца. ".

Трябва да се отбележи, че сураминът не е одобрено лекарство за лечение на аутизъм. Той не се предлага в търговската мрежа и може да представлява сериозна заплаха за пациента, ако не се прилага в правилната доза и според графика и ако токсичността и нейното ниво в организма не се проследяват.

Колко време ще отнеме на лекарите и учените да разберат какво е истинското въздействие на това откритие?

Откритията на изследването са сравнително нови и според Naviaux това проучване е било много скъпо. „Нямахме достатъчно средства, за да направим по-голямо проучване.

Дори средствата, с които разполагахме, не бяха достатъчни, защото разходите се увеличиха; за да завършим проучването, дължахме 500 000 долара. "

Изследователите обаче остават оптимисти и вярват, че тези първоначални констатации ще доведат до по-нататъшни проучвания.

Naviaux казва: "През следващите 5 години планираме 5 допълнителни проучвания, за да съберем всички данни, необходими на FDA, за да решим дали да одобри сурамин за лечение на аутизъм."

Междувременно обаче хората са силно предупредени срещу неразрешено използване на сурамин.