17.1. 2020 20:30 Редакцията на TREND и други словашки медии получиха тъжен имейл тази седмица. Това е призив за помощ за три малки деца, които страдат от рядко заболяване - гръбначно-мускулна атрофия. Около едно на 10 000 родени бебета постепенно дегенерира нервната му система и отслабва мускулите му. Болестта на деформиран ген често води до смърт. Децата обаче имат шанс да оцелеят. Има лекарство, което най-вероятно може да им помогне. Той обаче има улов, струва повече от два милиона долара и не се продава в Словакия.
Лечението на генетични заболявания е изключително скъпо. До момента спиналната мускулна атрофия се лекува главно със Spinraza от Biogen. Включените разходи възлизат на до четири милиона евро за период от десет години. Според WebMD обаче лекарството помага само на 40 процента от хората.
Най-скъпото лекарство в света
Zolgensma от Novartis се превърна в нова надежда. Прилага се веднъж за коригиране на грешно мутирал ген. Достатъчно е едно приложение и детето може да се излекува. Според производителя обаче трябва да се дава до втората година от живота на детето. Една доза е на американския пазар
Прочетете с абонамент TREND
Отключете статията чрез SMS за 1,90 евро на седмица с автоматично подновяване.