противоречив

Какво чака Европа

В момента Европейската агенция по лекарствата преразглежда тази възможност за лечение и на европейски пациенти. Той се опитва да се справи с огромния медиен натиск, както и с натиска на родителите да направят това лечение възможно най-скоро, тъй като мускулната атрофия на гръбначния стълб е много сериозно и бързо прогресиращо заболяване. В този случай времето играе срещу пациенти и техните семейства, както и оценители. Тази стъпка обаче е особено важна, тъй като в миналото имаше различни подозрения във връзка с това лечение относно правилното провеждане на клинични проучвания, респ. обработка на резултатите. В крайна сметка те не са потвърдени, но е много важно независимо да се оцени ефикасността и безопасността на това лечение. Това е в ръцете на световни експерти по иновативно лечение и гръбначно-мускулна атрофия към Европейската агенция по лекарствата, която вече има 20-годишен опит в оценката на лекарствата сираци.

Както вижда словашкият алианс на редките болести

Словашкият алианс на редките болести получи информация за случаен подбор на потенциално лекувани пациенти, подобно на SMA Europe, със смесени чувства.

От една страна, ние сме наясно с голямата медицинска необходимост от това лечение, ние много ценим, че производителят е готов да осигури лечение безплатно, от друга страна, такъв подход повдига редица етични въпроси.

SMA Europe предложи сътрудничество на производителя

В този контекст SMA Europe предложи да работи с производителя на лекарства, за да подобри програмата в съответствие с клинично издържани, безопасни, но и етични практики.

Препоръка за семейства

  • Наясно сме, че лечението с SMA трябва да започне възможно най-скоро. Ето защо препоръчваме на родителите на деца с SMA да потърсят експерти по този въпрос в Словакия (NÚDCH Братислава, DFNsP Банска Бистрица, DFNsP Кошице) и да обсъдят с тях актуалните възможности за лечение на тяхното дете.
  • Трябва също така да се има предвид, че в средата на тази година друга фармацевтична компания обяви подаването на данни за регистрацията на иновативно лекарство за SMA от групата на коректорите, които обаче ще бъдат орални - безболезнени за пациентите. Понастоящем в Европа се провежда и скрининг на пациенти (търсене на пациенти с техните лекуващи лекари), предимно със SMA1, който по-късно ще бъде разширен и до SMA2.

Словашкият алианс на редките болести държи правата на всички пациенти с редки заболявания в Словакия в продължение на 9 години. Повече от всеки друг ние осъзнаваме дара на човешкия живот. Редките заболявания са сериозни, животозастрашаващи заболявания, които засягат не повече от 5 на 10 000 души в Европейския съюз. За разлика от SMA, повечето от тях са изправени пред проблема с продължителна диагноза или несъществуващо лечение.

Ние подкрепяме иновациите и знаем, че иновативните лекарства също изискват иновативни и смели подходи. Въпреки това подчертаваме повече от всякога, че прозрачността, етичността и системният подход не трябва да се забравят, още повече, че лекарството все още не е разрешено в Европа.

Пациентът и ползата от лечението трябва винаги да са от първостепенно значение. Всяко регистрирано лекарство е ефективно и безопасно. Въпросът е за кого. Експертите, въз основа на своя опит, както и клинични проучвания и профила на лекарството, се опитват да идентифицират тези пациенти, които ще се възползват най-много от лечението в даден момент. Разбира се, човешкото тяло е уникално и следователно, дори и с най-големи усилия да идентифицираме подходящи пациенти, може да бъдем изненадани негативно.