Клинично проучване на стойност 41 милиона долара ще използва кръв от пъпна връв за лечение на аутизъм, церебрална парализа и инсулт.
Четиригодишният Кристиан Мередит играе със зарове и пластмасови животни в малка зона за игра във фоайето на Центъра за аутизъм и развитие на мозъка към университета Дюк в САЩ. Компанията му прави само Нюман, координатор на изследователския проект, докато майката на Кристиян Дженифър разговаря с изследователите в съседната стая.

подход

Вратата на офиса се отваря и останалата част от семейството на Кристиян влиза в дъното. Той има пет по-големи братя и сестри на възраст от 6 до 14 години. Баща му, Трип Мередит, влиза в стаята зад тях.

Кристиан изтича от ъгъла и скочи в обятията на Чейс. "Хей, приятел!" казва Чейс, най-големият от братята и сестрите. Кристиан се разхожда из стаята, прегръща и потупва всички.

Кристиан е бил диагностициран с аутизъм, когато е бил на 2 години. Семейството му живее в Нашвил, Тенеси. През 2014 г. цялото семейство се премести в Дърам, където работи в университета Дюк. Целта е била участието на Кристиян в изследователската програма на Duke Center, която използва стволови клетки от пъпна връв за лечение на аутизъм, инсулт, церебрална парализа и други мозъчни заболявания.

15-те милиона долара, предоставени от фондация „Маркъс“, атлантическа благотворителна организация, финансират първите две години от планирания петгодишен проект на стойност 41 милиона долара, ръководен от д-р Джоан Курцберг. Д-р Kurtzberg и Dr. Доусън се надява да разработи клетъчна терапия, която потенциално може да възстанови мозъчната функция при хора с разстройства, за които понастоящем няма лечения и която директно да елиминира основните симптоми на заболяването. Ако проектът е успешен, проучването ще доведе до по-нататъшни клинични изпитвания, насочени към намаляване на степента на увреждане и подобряване на качеството на живот на милиони деца и възрастни.

Разпознаване и сълзи

С наближаването на втория рожден ден на Кристиан Дженифър забеляза, че речта му се развива бавно. Логопедът й каза кои симптоми да забележи, но също така я успокои да не се притеснява твърде много. Кристиан беше все още млад и момчетата се развиват по-бавно от момичетата. Освен това, като най-малкото от шест деца, му беше трудно да говори.

Дженифър направи свое проучване и се убеди, че най-вероятно Кристиян страда от аутизъм. Някои приятели и семейство се опитаха да я убедят в противното, но тя чувстваше, че е права. Изчерпателна оценка в университета Вандербилт потвърди нейните подозрения.

"За момент се почувствах разпознат, защото бях прав."

„Но в следващия момент се разплаках. Когато реалността ви връхлети, вие си мислите: "Какво ще правим сега?"

Финансиране на нови подходи

Около 2 милиона души в САЩ имат разстройство от аутистичния спектър, група симптоми, които засягат социалната комуникация и поведение. Инсулт убива средно близо 130 000 души в САЩ всяка година, докато в момента церебралната парализа засяга 764 000 деца и млади хора. Фондация „Маркус“ отдавна се интересува от тези и други неврологични разстройства, както и от изследванията на стволови клетки. Поддържа биомедицински изследователски проекти, които могат да доведат до нови терапии за разстройства, за които понастоящем няма лечение и е малко вероятно да могат да получат публично финансиране.

Проект Dr. Kurtzberg и Dr. Доусън се състои от поредица клинични проучвания, които използват стволови клетки от кръв от пъпна връв за лечение на приблизително 390 деца и възрастни с аутизъм, 100 деца с церебрална парализа и 90 възрастни пациенти с инсулт. Въз основа на предишни изследвания, лекарите смятат, че кръвта от пъпна връв може да подпомогне възстановяването на нефункционални или увредени области на мозъка.

Огромен потенциал

Кръвните клетки от пъпна връв се събират без риск за майката или детето. След като бъдат отстранени, те могат да бъдат замразени и съхранявани за бъдеща употреба за трансплантация на хематопоетични стволови клетки или клетъчна терапия.

Предишни изследвания на д-р Курцберг показа, че кръвните клетки от пъпна връв могат да намалят възпалението и да помогнат за възстановяване на мозъчните увреждания, причинени от вродени детски заболявания. Публикувано проучване от университета Дюк предполага, че лечението на деца с клетки от собствената им пъпна кръв може да има подобни положителни резултати при хипоксична исхемична енцефалопатия.

Това ново проучване изследва дали кръвните клетки от пъпна връв ще имат същия ефект в случаите на аутизъм и инсулт. В същото време той изследва дали лечението не само подобрява поведението на деца и възрастни с аутизъм, но също така трансформира модели в мозъчната дейност.

"Цялата програма има огромен потенциал,"

казва д-р Курцберг.

„Аутизмът, инсултът и церебралната парализа са всички неврологични състояния, които нарушават функцията и качеството на живот на тези деца и възрастни. Ако успеем да го подобрим, това ще има огромно лично и социално въздействие. "

Д-р Kurtzberg и Dr. Доусън също ще проучи ключовия въпрос дали благоприятните ефекти на кръвта от пъпната връв могат да бъдат постигнати и при лечението на пациенти с дарена кръв от пъпна връв, а не само техните собствени стволови клетки. Ако се установи, че е възможно, лечението на кръв от пъпна връв може да бъде достъпно за огромен брой пациенти в нужда.

„Всички искаме лечение, което, ако е ефективно, ще бъде достъпно за всички“,

казва д-р Доусън, който се присъединява към университета Дюк през 2013 г. като професор в катедрата по психиатрия и поведенчески науки.

Кристиан Мередит има голяма подкрепа от семейството си. Той е участник в голямо проучване, което изследователите на Duke се надяват да доведат до нови и по-ефективни терапии.

Курсът на прилагане на кръв от пъпна връв беше много прост. Лекарите прикрепиха торбата към интравенозен достъп, съдържащ около 70 ml християнска кръв от пъпна връв, и я оставиха да се оттича в рамото чрез гравитация. Вливането на пъпна връв не продължи повече от 20 минути.

Кристиан се подлага на необходимите контролни прегледи за 6 месеца и след това отново след една година, за да могат лекарите да оценят напредъка му.

„Чувствам, че няма абсолютно никакъв недостатък. Има само потенциал за подобрение. Как бихте могли да пропуснете такава възможност? “