В момента в Словакия има 6 групи деца, за които е предназначено лечението с хормон на растежа. Това са деца с намален растеж, които страдат от недостатъчно производство на растежен хормон или неговия недостатъчен ефект, респ. недостатъчен отговор на организма към хормона на растежа.

хормон

Деца с дефицит на растежен хормон (хипофизарен нанизъм)

След втората година от живота растежът на организма значително зависи от достатъчно количество растежен хормон.

Причините за липсата на неговото производство могат да бъдат вродени - генетично обусловени, нарушението на производството може да възникне по време на раждане (раждане в таза, липса на кислород), липса на растежен хормон може да възникне дори след нараняване на главата или в резултат на лечение на рак . При повечето деца не можем да обясним причината и говорим за идиопатичен дефицит на растежен хормон. Терапията с растежен хормон (GH) при дефицит на растежен хормон при деца е заместителна. Пациентите трябва да отговарят на критериите за терапия с растежен хормон преди започване на лечението.

Синдром на Търнър е вродено разстройство, свързано с липса/разстройство на структурата на Х хромозомата. Синдромът на Търнър засяга момичетата, характеризира се с типичен външен вид, малък ръст и нарушено развитие на яйчниците, така че момичетата не узряват или менструират. Те често имат много други увреждания, напр. вродена сърдечна недостатъчност, вродено бъбречно увреждане, чести отити на средното ухо и слух, подуване (лимфедем) на ръцете и краката и други подобни. Тези момичета нямат дефицит на растежен хормон, но по-ниска ефективност, височината им за възрастни без лечение с растежен хормон е с около 20 см по-ниска от очакваната. Средната височина на нелекуваните пациенти със синдром на Търнър (TS) е приблизително 145 cm. Дългосрочното лечение с хормон на растежа и женски полови хормони води до значително подобряване на телесната височина. Преди лечението, синдромът на Търнър трябва да бъде демонстриран чрез генетично тестване.

Синдром на Прадеров - Вили (съкращение PWS) е вродено заболяване, причинено от структурно разстройство на 15-та хромозома, засяга както момчета, така и момичета. Проявява се с изразена мускулна слабост след раждането, леко намалено производство на хормон на растежа и хормони, контролиращи половите жлези, прекомерен апетит, водещ до затлъстяване и умствена изостаналост. Целта на терапията с растежен хормон при деца със синдром на Prader-Will е да подобри линейния растеж, да повлияе на разграждането на излишната мастна тъкан и да увеличи мускулната маса, което води до повишена физическа активност и спиране на развитието на затлъстяване. Хормонът на растежа също има положителен ефект върху психическото развитие и качеството на живот на детето. Преди лечението, PWS трябва да се докаже чрез генетично тестване.

Деца с хронична бъбречна недостатъчност (бъбречна недостатъчност)

Увредените бъбреци при тези деца вече не могат да изпълняват своята функция - прочистване на организма от вредни вещества. Това състояние е придружено от неуспех в растежа поради намалена активност на растежния хормон.

Деца с намален растеж, родени като SGA (Малка за гестационна възраст - т.е. дете, родено малко спрямо седмицата на бременността).

SGA е английски акроним за деца, родени малки за една седмица от бременността, т.е. бебета, родени със значително кратка дължина или тегло при раждане. Това състояние е причинено по време на бременност от вътрематочно забавяне на растежа или вътрематочно забавяне на растежа (IUGR).

Причини, за които е известно, например, плацентарна недостатъчност, инфекция, недохранване на майката, употреба на алкохол и наркотици по време на бременност или пушене на цигари.

По-голямата част от децата израстват през първите две години от живота и продължават да се развиват добре. Около 10% от тези деца никога не настигат връстниците си. Причината е недостатъчният ефект на собствения хормон на растежа. Децата, родени като SGA, които не растат спонтанно през първите 4 години от живота и които имат дефицит на растеж според установените критерии, отговарят на условията за лечение на растежен хормон.

Деца с намален растеж поради дефект в гена SHOX

Дефектът на гена SHOX е относително честа причина за генетично намален растеж. Генът SHOX кодира транскрипционен фактор, който има значителен ефект върху растежа на костите по дължина. Следователно е важно за развитието на скелета, особено предмишниците и предните крака. С неговия дефект се появяват различни прояви, като непропорционален растеж с деформации на предмишницата, скъсяване на дългите кости на предния крак, забележима хипертрофия на мускулите, особено в долните крайници.

Дефектът на гена SHOX се среща при няколко заболявания: