Грейси Грегър се усмихва, седнала в утробата на майка си до по-голямата си сестра Райли, която е щастлива, че Грейси е „много златна и мила.“ Не винаги е било така. Само преди няколко години 11-годишната Райли се страхуваше от сестра си, защото имаше пристъпи на гняв.

като

„Тогава сестра ми биеше и риташе хора около нея“,

казва Райли и добавя, че тогава не е било възможно да седне до Грейси, както сега.

Грейси има аутизъм, който е засегнал почти всички аспекти от живота на нейното семейство. Тя е диагностицирана на 2-годишна възраст. Новото проучване обаче предлага надежда за григорианци и подобни семейства.

Грейси е едно от 25 деца, участвали в първото по рода си проучване в университета Дюк в Дърам, САЩ. Целта на проучването е да разбере дали трансплантацията на собствена пъпна кръв, която съдържа редки стволови клетки, може да помогне при лечението на аутизъм. Резултатите бяха много добри - повече от две трети от децата са показали подобрение. В момента се провежда второ клинично изпитване с повече деца. Изследователите се надяват, че това ще доведе до нови лечения за деца с аутизъм.

Скептиците казват, че все още има твърде много въпроси без отговор, за които да очакваме с нетърпение. Изследователите от университета Дюк също са съгласни, че все още има много въпроси. Първоначалното проучване, публикувано наскоро в списанието Stem Cells Translational Medicine, беше проучване за безопасност, а не двойно сляпо, така че не предоставя категорични доказателства за положителни резултати. Проучването беше отворено, което означава, че както лекарите, така и семействата са знаели, че е дадена кръв от пъпна връв.

Но Григорианците възприемат резултатите от дъщеря си като много успешни. Грейси Грегор показа драматично подобрение, след като беше подложен на приложение на стволови клетки в университета Дюк. Преди това Грейси имаше пристъпи на гняв, напр. на дълги опашки в Дисниленд или по време на вечеря в ресторант. Когато припадъкът се случи по време на семейни пътувания, майка й и баща й искаха тениски с надпис „Моето дете страда от аутизъм“, за да отвлекат вниманието на хората от техните осъждения. Докато седеше на терапия, Грейси риташе, крещеше, плюеше и удряше трудовия си терапевт.

"Беше ужасно да се опитам да я поставя там"

, казва майка й. Дори измиването на зъбите или сресането на косата може да я разстрои.

На 5-годишна възраст тя имаше аутизъм в лека до умерена степен, но нейна родителите й казват, че разстройството й е отнело 75% от ежедневието им. След като Грейси се подложи на приложение на стволови клетки в клинично проучване, това време беше намалено до 10%. На рейтинговата скала от 1 до 10 стойността на нейното подобрение достигна ниво от 8 до 9. Тя дори започна да посещава „редовно“ училище, където се справя добре. Родителите й никога не са мислили, че това ще бъде възможно. Преди Грейси беше в различни специализирани училищни програми и нищо не беше подходящо за нея.

Промените в Gracie резултат ли са от трансплантация на пъпна връв, която стимулира мозъка й? Или мозъкът й просто узрява с порастването си? Възможно ли е родителите й да са били подсъзнателно решени да направят подобрение с дъщеря си? Това са въпросите, които григорианците все още задават. Но те знаят това началото на трансформацията на дъщеря им настъпи приблизително шест месеца след трансплантацията през януари 2015г, и продължава оттогава. Любимата промяна на Грейси за баща й е нейната новооткрита привързаност. Вместо да избягва прегръдките, сега той ги приветства.

„Тогава просто го забелязахме. Все още показва някои от малките ексцентричности, които има. "

, казва баща й Уейд Грегъри.

„Но от друга страна, мисля, че това силно й натовари кривата на обучение. Това я тласна да прави неща, които обикновено не би направил. "

Майка й добавя:

„Подобри се и сме благодарни за това - независимо дали стволовите клетки стоят зад него или не. Ние сме особено благодарни за настъпилите промени. "

Милиарди клетки

Един от водещите изследователи в университета Дюк е Dr. Джоан Курцберг. Той оглавява програмата за клинична и трансплантационна клетъчна терапия на Робъртсън и си сътрудничи с Dr. Джералдин Доусън, директор на Центъра за аутизъм и развитие на мозъка към университета Дюк. И двамата бяха наясно с голямата нужда от медицински напредък, който да помогне за лечението на деца с аутизъм. Според Центровете за контрол и превенция на заболяванията, приблизително едно от 68 деца в Америка има някаква форма на разстройство от аутистичния спектър. Около 30% от тях никога не се учат да говорят и много деца все още се борят да се адаптират чрез поведенчески терапии. Съществуват и лекарства, които подобряват основните симптоми на аутизъм.

През последните две десетилетия д-р. Курцберг видя деца с наследствени метаболитни нарушения, които бяха лекувани с кръв от пъпна връв след предишна химиотерапия с високи дози.

"Успяхме да покажем, че трансплантацията на кръв от пъпна връв спасява децата, които страдат от някои от тези заболявания, от смърт и подобрява неврологичния им резултат."

Постепенно тя започна да се чуди дали кръвта от пъпна връв може да помогне на деца с неврологични заболявания.

Преди около десет години в нейната лаборатория тя започва да провежда клинични проучвания при деца с церебрална парализа, в които родителите съхраняват кръв от пъпна връв и виждат положителни резултати. Някои от тези деца, които са имали аутистични тенденции, са го виждали аутистичните симптоми са се подобрили. Възникна още един въпрос - какво, ако тестваха кръв от пъпна връв изключително за аутизъм?

Тестът за безопасност започна преди повече от година и половина. Не само е установено, че кръвта от пъпна връв е безопасна, но 70% от 25 деца на възраст от 2 до 6 години са имали подобрение в поведението.

Децата, записани в клиничното проучване, пътували до университета Дюк три пъти в годината. Те са били подложени на много тестове, като оценки на аутизма, ядрено-магнитен резонанс и електроенцефалограми, за да наблюдават мозъчната им активност. По време на първото посещение децата получиха инфузия на кръв от пъпна връв. Всяко дете получава 1 до 2 милиарда клетки, приложени интравенозно на ръцете или краката си. След шест месеца, а след това и година по-късно, децата се върнаха за допълнителни тестове за оценка.

„Някои деца, които говореха малко преди, имаха големи успехи в лексиката и способността да говорят.“,

казва д-р. Курцберг. Много деца успяха да играят и да имат смислена комуникация по начин, по който преди това не бяха.

"Някои деца са имали по-малко повтарящо се поведение, отколкото преди да участват в проучването."

Д-р Доусън добавя

„Проучването беше много обнадеждаващо. Видяхме положителни резултати. Той обаче не разполагаше с група за сравнение, което е много важно при определяне на това дали лечението е ефективно. "

В момента те провеждат двойно сляпо проучване, в което младите пациенти също получават плацебо трансфузия и включват 165 деца с аутизъм на възраст от 2 до 8 години.

По време на клиничното проучване децата получават инфузия от пъпна връв или плацебо при първото си посещение. Те също така преминават през поредица от тестове за оценка и наблюдение на мозъка. При второто си посещение шест месеца по-късно децата получават второ вливане на съдържанието, което не са получили за първи път, и преминават няколко оценки. Редът на вливанията е неизвестен. Изследователите ги наблюдават още една година за признаци на подобрение в поведението. Изследването е известно като преходно, при което всеки пациент получава лечение и плацебо, но в различен ред. Ако проучването покаже сходни резултати с първото проучване за безопасност, това би революционизирало лечението на аутизма.

„Ако можем да преценим, че вливането на кръв от пъпна връв е по-ефективно за подобряване на социалното поведение от плацебо, тогава настоящото лечение на аутизма ще се промени.,

казва д-р. Доусън. Д-р Добавя Курцберг,

"Ще бъдем изключително насърчени, ако второ проучване покаже, че стволовите клетки могат да помогнат на деца с аутизъм в сравнение с плацебо."

Внимателен оптимизъм

Въпреки че е ентусиазиран от резултатите от първото проучване, Dr. Курцберг говори,

„Не искаме да заблуждаваме хората и да твърдим, че това работи, преди да имаме окончателни доказателства.“

Д-р Доусън добавя,

„За родителите, които са чували за кръвта от пъпна връв като потенциално средство за лечение на аутизъм, е важно да знаем, че работим много усилено, за да намерим отговор на този въпрос. Още не сме стигнали там. "

Д-р Курцберг предполага, че се случва след даване на кръв от пъпна връв: определени имунни клетки в кръвта от пъпната връв преминават кръвно-мозъчната бариера и променят мозъчните връзки, като същевременно потискат възпалението, което може да възникне при аутизъм.

„Забравих колко лошо беше“

Родителите на Грегор казват, че най-добрата инвестиция, която някога са направили, е 2000 долара за съхранение на кръвта от пъпната й връв. По това време това беше само предпазна мярка, диагнозата аутизъм се появи три месеца след втория рожден ден на дъщерята. Те познават отчаянието на семействата, отглеждащи дете с аутизъм. Наскоро те гледаха стари домашни видеоклипове, където Грейси си затваря ушите, когато пееха „Честит рожден ден“ на третия й рожден ден, или където тя не показва никакви емоции по Коледа, когато беше на 2 години. „Забравих колко лошо беше тогава“, казва майка й.

Те се надяват, че настоящото клинично проучване ще покаже подобни успехи и ще доведе до новаторско лечение за деца с аутизъм по целия свят.