Неизвестно дете се подложи на търговска генна терапия, струваща стотици хиляди евро.

една

БРАТИСЛАВА. Вторият човек в света, анонимно дете, живеещо в Европа, се подложи на търговска генна терапия. Лечение, наречено Strimvelis, се използва за лечение на рядък наследствен имунен дефицит.

Вирусните вектори се използват най-често в генната терапия, тъй като те могат да транспортират генетичния си материал до клетките гостоприемници най-ефективно. По-малко ефективни, малко по-прости и дори по-безопасни са невирусните вектори, в които се използва ДНК. Още по-рядко се използват бактерии.

Какво е генна терапия?

Генната терапия е използването на всякаква нуклеинова киселина или генно инженерство за лечение на заболявания. Известни са четири принципа на генната терапия:

  • Замяна на гени, които липсват или не функционират в клетките гостоприемници
  • целенасочено убиване на клетки, напр. туморни или имунокомпетентни клетки
  • муномодулация, която води до активиране на имунната система срещу туморни клетки
  • целенасочена регулация на генната експресия в клетки гостоприемници.

„ДНК е информационен носител. Точно както можем да лекуваме с протеини, като инсулин при диабет, ние също така можем да снабдим клетките на пациента с информация, необходима им за производството на инсулин, други протеини или други вещества ", описва принципа на генната терапия от молекулярния биолог Питър Селек, ръководител на Института по молекулярна биомедицина, Факултет на Университета Коменски.

Когато информацията достигне необходимото място и клетките започнат да я използват, тогава болестта може да бъде лекувана.

Повечето изследвания се фокусират върху болестите, които причиняват най-много смъртни случаи: например онкологични заболявания и заболявания на сърдечно-съдовата система.

Терапия за продажба?

„Генната терапия е тествана и се тества за широк спектър от заболявания, теоретично тя може да се използва във всеки патологичен процес“, казва Селек.

Изследванията вървят напред и съвременните възможности за генна терапия предполагат, че туморите могат не само да бъдат лекувани, но дори предотвратени чрез подходяща генетична модификация.

Въпреки че генната терапия е широко проучена в повече от 1500 клинични проучвания, нейният търговски потенциал все още е неизвестен. Освен клинични изпитвания, само един човек, включително европеец, е подложен на такова лечение. Той използва терапия с Glybera за лечение на наследствено заболяване на кръвта.

Технологичният преглед на MIT посочва, че вторият пациент е получил лечение една година след като употребата на лекарството при деца е одобрена от институциите на Европейския съюз. Забавянията са причинени от трудности при организирането на заплащането на терапията, предлагана от единственото заведение в Милано, Италия.

Докато първият пациент плати милион долара (911 хиляди евро) за генна терапия, терапията на втория пациент струва 650 хиляди долара (592 хиляди евро).

По този начин Strimvelis се превърна в едно от най-скъпите лекарства в света.

Предпочитат проучвания

Търговският успех на Strimvelis се проследява от няколко компании, като American Spark Therapeutics, която иска да получи разрешение за лечение на незрящи тази година.

Премиерата на генната терапия не беше успешна на пазара. UniQure, която получи разрешение за исторически първото лечение през 2012 г., намери единствения си клиент едва три години по-късно. Поради това те искаха да изтеглят генната терапия с Glybera от пазара.

Strimvelis лекува рядко заболяване, наречено тежък комбиниран имунодефицит, дължащ се на дефицит на аденозин дезаминаза (ADA-SCID). Децата остават без напълно функционираща имунна система и са изключително податливи на инфекции.

По време на генната терапия със Strimvelis клетките на костния мозък на пациента се отстраняват и се третират извън тялото с вирус, който съдържа функциониращ ADA ген. След това възстановените клетки се връщат на пациента чрез инфузия. Смята се, че болестта засяга около 15 деца годишно в Европа, така че GlaxoSmithKline не очаква да печели пари от терапия.

В допълнение към високата цена на терапията, проблемът е, че някои пациенти с ADA-SCID участват в клинични изпитвания в болници, които предлагат алтернативно лечение. Например, в болница Great Ormond Street в Лондон се провежда проучване с друга генна терапия, която все още се представя добре.