Историята на четири тежко болни деца продължава. Те продължават да се борят за лекарството

Алекс, Ришко, Алексей, Амелия. 4 деца, които имаха тежко генетично заболяване и обществеността беше трогната от думите на родителите си. "Ужасно е чувството, когато знаеш, че има лек и не можеш да си го позволиш." - отбеляза майката на Алексея Андреа Грушовска. „Това лекарство може да му даде много по-добро бъдеще“ Майката на Алекс Моника Бърдарска се присъедини.

четири

Родителите говорят за революционен наркотик. Това е генна терапия. Една администрация трябва да коригира дефектния ген. Те вярват, че най-после ще видят децата си да седят или да преглъщат по-добре. Казва се, че това лекарство може да се наблюдава в случай на момче от Унгария. "Момчето, което получи иновативното лекарство, застана за първи път миналата седмица," обясни бащата на Амели Юрай Бартакович.

Проблемът е, че въпросът за разрешаването на продукта няма да бъде разгледан от Европейската агенция по лекарствата до май, която също ще направи оценка на безопасността и ефикасността на. "В момента няма достатъчно информация, имаме около 55 деца, които се лекуват. Сега наистина трябва да осъзнаем, че сме напълно в революционна ситуация, в която не знаем как точно ще реагира организмът след 5, 7, десет години или че генът трае толкова дълго, ако не се разпадне, никой не знае. Най-големите деца са на девет години. " заяви главният експерт на Министерството на здравеопазването по детска неврология Мириам Колникова.

В сряда родителите и на четиримата дойдоха с надежда в Министерството на здравеопазването. Те искат да се борят за ново лекарство дори след днешната среща и да продължат своите колекции. Те се примириха с тях относно възможността за прилагане на лекарството в Словакия, ако намерят спонсори. „Няма да ги спрем да го правят“, потвърди говорителят на Министерството на здравеопазването Зузана Елиашова.

На отчаяните родители не им остава много време. Само най-скъпото лекарство в света може да спаси децата им

Засега лекарите разполагат с данни, според които ефектът от сегашното лечение и най-новото лечение е сравним. Днес на всеки четири месеца в гръбначния им мозък се инжектира лекарство, което забавя заболяването. "Това, което искаме от това лечение, е да стабилизираме състоянието в дългосрочен план, без да се налага да ходим постоянно за инжекции на всеки четири месеца", отговори баща Амели Юрай Бартакович.

"След като лекарството бъде регистрирано, ние ще се опитаме по всички възможни начини да го изведем и на словашкия пазар," каза Мириам Колникова, експерт от Министерството на здравеопазването на Словашката република. Лекарството обаче трябва да бъде дадено до втория рожден ден, но на най-старото момче времето изтича и те са далеч от крайното количество. "На 20 април тази година ще навърши две години. В момента имаме малко над 350 000", оцени бащата на Ришек Филип Балинт.

Производителят на лекарства може да е избрал стандартно клинично проучване вместо лотария. "Децата, които учат, се лекуват законно както от пациента, така и от лекаря. Лекарят има своята застраховка в смисъл, че веднага щом се случи нещо, че лекарството се прилага и има сериозен страничен ефект, лекарят се покрива." уточнено от Мириам Колникова.

Като цяло в генната терапия е бъдещето. „Когато преподавам на лекар, винаги им казвам, че ще ви бъде направено генно лечение, но съм изключително щастлив, че вероятно ще се подложим на генно лечение, тоест - ще оправим ген. " добави Колникова.

Ужасен случай извън границите. Майката е убила бебето с кърма: