„Лечението не може да бъде спечелено, лекарят трябва да вземе решение за лечението въз основа на точни критерии, а в случай на генна терапия тези критерии са още по-строги“, посочва Татяна Фолтанова от Словашкия алианс на редките болести.
В момента в Словакия има четири публични колекции за ново генетично лечение, достъпни до момента само в Америка. Предназначен е за педиатрични пациенти със спинална мускулна атрофия (SMA). С публикувана цена от 2,1 милиона долара (1,9 милиона евро), това е най-скъпото лекарство в света днес. Той все още не е одобрен в Европейския съюз.
За втора поредна година първото и досега в Европа единствено лечение на SMA в момента се предлага в Словакия, но то не е подходящо за всеки пациент с тази диагноза. Той е официално одобрен и също се заплаща от застрахователни компании.
Родители на деца от Словакия с тази диагноза научиха за новото лекарство от чуждестранни медии, след като производителят на лекарството обяви през декември, че всяка година дарява 100 дози безплатно на педиатрични пациенти в страни, където лекарството все още не е официално одобрено. Това е процедура, за която педиатричните пациенти могат да се запишат. Изборът на деца за лечение е в крайна сметка зависи от тегленето.
Както отбелязва в интервюто фармакологът Татяна Фолтанова, винаги има много въпроси, свързани с всяко ново лекарство.
Защо словашките родители възприемат новото лекарство като спасяване за детето си?
Текущото лечение не е подходящо за всяко дете с тази диагноза. За някои родители това е надеждата, че това ново лекарство, което все още не е регистрирано в Европа, ще бъде подходящо за тяхното дете.
Разбирам, че това е огромна мотивация за всеки родител, защото лечението може фундаментално да промени хода на заболяването, техния живот. Родителят на тежко болно дете, за което няма лечение, възприема риска от лекарството по различен начин. Всеки ден той вижда как детето му не се чувства добре, не напредва и се притеснява.
Понастоящем новото лекарство е одобрено само в Америка. Какво казват резултатите от клиничните изследвания?
Одобрението от агенцията по лекарствата - в момента само FDA на САЩ, за нас в бъдеще европейската EMA - означава, че според настоящите познания и предоставените данни ние считаме лекарството за ефективно и безопасно. Настоящите познания са много важни в случай на редки болести, защото ние не ги познаваме толкова добре, колкото често срещаните заболявания. Не толкова отдавна не знаехме точната причина за SMA или надеждна диагностика. Имаме много по-малко опит с редки заболявания, а следователно и SMA.